Stephen Hawking, renomado físico teórico e um dos cientistas mais brilhantes de nossa era, faleceu há cinco anos, deixando um legado inestimável para a ciência e para o mundo. Agora, surge uma nova esperança para a Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), doença degenerativa que afetou Hawking por décadas.
Em abril, ao mesmo tempo que acontecia o Congresso da Academia Americana de Neurologia, em Boston, nos Estados Unidos, a Food and Drugs Administration (FDA), agência reguladora americana aprovava o Tofersen, nova droga para o tratamento de ELA.
“Esse remédio é um alento para os médicos que lidam com a doença e para os pacientes, mas precisamos entender que é uma novidade muito específica”, diz Marcondes França Junior, coordenador do Centro de Investigação e Ensino Neuromuscular (Cien), neurologista especialista em doenças neuromusculares e neurogenética e professor do departamento de Neurologia da Faculdade de Ciências Médicas da Unicamp. “O medicamento é aprovado apenas para pacientes que têm ELA familiar, do subgrupo que tem alteração no SOD-1. Ou seja, se 10% tem ELA familiar, o remédio é para 20% desses 10% que tem alteração no SOD-1, o que equivale a cerca de 2% dos pacientes com a doença. É algo pequeno, a maioria dos pacientes não vão ter benefício com esse medicamento, mas é um grande alento para quem tem o SOD-1 e uma novidade otimista na busca por novas drogas e pela cura”.
Em geral, uma das mutações mais comuns associadas à ELA é a mutação no gene SOD-1, identificado por pesquisadores de Boston em 1993 como o primeiro gene relacionado à forma hereditária da doença. Atualmente, um novo medicamento tem como alvo especificamente essa mutação, visando reduzir a produção de proteína defeituosa em cerca de 30% a 40%. Essa abordagem tem demonstrado retardar a progressão da doença e melhorar os sintomas dos pacientes afetados pela ELA.
“É um medicamento inovador, uma terapia baseada na genética, mas não é curativo”, afirma o médico. “Segundo o estudo, os pacientes que foram tratados com ele, tiveram um retardo na progressão da doença, ou seja, ele consegue atrasar o processo de morte dos neurônios e, com isso, preservar algumas funções dos pacientes. Você consegue proteger e preservar o neurônio, mas não temos a perspectiva de regenerar o neurônio”, explica.
A ELA é uma condição devastadora que afeta o sistema nervoso, levando à perda progressiva do controle muscular e à paralisia. Até então, a doença não possuía uma cura definitiva, e os tratamentos disponíveis se concentravam principalmente em aliviar os sintomas e melhorar a qualidade de vida dos pacientes.
No entanto, pesquisadores têm realizado avanços significativos no entendimento da ELA e na busca por novas terapias. Estudos recentes têm explorado diferentes abordagens, como terapias genéticas e celulares, visando retardar a progressão da doença e oferecer novas esperanças aos pacientes. Uma das estratégias promissoras é a utilização da terapia gênica, que visa corrigir os defeitos genéticos responsáveis pela ELA. Por meio dessa abordagem, cientistas conseguiram restaurar parcialmente a função motora em modelos animais, o que é um passo importante na direção de futuros tratamentos eficazes.
Outra linha de pesquisa envolve terapias celulares, como o transplante de células-tronco, que tem demonstrado resultados encorajadores no sentido de retardar a progressão da doença e promover a regeneração dos neurônios afetados.
Embora ainda estejamos longe de uma cura definitiva, esses avanços trazem uma nova perspectiva para os portadores de ELA e suas famílias. A continuidade dessas pesquisas é fundamental para que possamos desenvolver tratamentos cada vez mais eficazes e, quem sabe, encontrar uma cura para essa doença cruel.
Ainda hoje, sentimos a falta do brilhantismo e da genialidade de Stephen Hawking, mas seu legado inspira cientistas e pesquisadores a continuarem na busca incessante por soluções para desafios médicos complexos como a ELA. Com a ciência e a esperança como guias, podemos vislumbrar um futuro onde a ELA não seja mais uma sentença de sofrimento, mas sim uma condição tratável e controlável.
No Brasil, embora o SOD-1 seja a terceira forma mais comum de ELA, ainda não há previsão de chegada da droga. “Mas imagino que venha logo”, diz França Junior.
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